药融社消息，日前，总部位于波士顿的生物技术公司ExpansionTherapeutics获得万美元的B轮融资，以支持其不断增长的RNA主导的治疗研究。CormorantAssetManagement牵头进行融资，新投资者WestlakeVillageBioPartners、SurveyorCapital(一家Citadel公司)和LogosCapital以及A轮投资者RACapitalManagement、5AMVentures、KleinerPerkins、SanofiVentures和NovartisVentureFund也参与了融资。
此次融资所得将用于推进该公司的小分子RNA平台(SMIRNA)，以识别1型肌强直性营养不良(DM1)、肌萎缩侧索硬化症(ALS)、额颞叶痴呆(FTD)和其他相关疾病的临床候选患者。
“用小分子RNA给药有可能极大地改变患者的生活，我们很高兴得到世界级投资者的支持，我们对患者的承诺和我们开发创新疗法的愿景与投资者不谋而合，以治疗严重的RNA介导的疾病，包括神经退行性疾病和神经紊乱。”ExpansionTherapeutics总裁兼首席执行官RenatoSkerlj博士说。
Expansion致力于研究进化或遗传上证明会导致疾病的结构化RNA靶标。通过结合患者遗传学和深入的信息学分析，识别出适合配体的疾病驱动RNA结构，然后针对Expansion专有的RNA聚焦文库进行筛选，以功能相关的方式调节RNA靶标。Expansion的新型结构生物学SMiRNA平台随后被用于设计和改进铅样化学物质，最终提供治疗疾病的口服药物。Expansion的重点是神经系统疾病，这类疾病对患者的治疗选择很少，如DM1，这是一种影响肌肉、心脏和大脑功能的系统范围疾病。一种小分子药物可以治疗这种疾病的各个方面，给病人带来显著的好处。
作为其拓展小分子药物组合计划的一部分，Expansion最近还批准了ScrippsResearch研究机构的两个新研究项目，包括一个针对tau蛋白项目，tau蛋白是痴呆症的一个重要驱动因素。