近日，RNA小分子药物研发商ExpansionTherapeutics完成了万美元的A轮融资，领投方为5AMVentures和KPCB，参与投资还有两大医药巨头赛诺菲和诺华旗下的创投基金。该公司于年在加州圣迭戈成立，创始人兼CEO为KevinForrest。
Forrest是普林斯顿大学的分子生物学博士，年他加入了生物制药公司CidaraTherapeutics，该公司致力于发现、开发和商用目前常规疗法无法很好解决和处理的新型抗感染药，Forrest领导了免疫治疗的技术平台Cloudbreak的研发工作，该平台可以使用患者的免疫细胞提取出复合物制成抗体，进而对引起疾病或者传染病的病原体进行攻击。年4月，该公司在纳斯达克上市。
年，小分子药物的研究成为创新医疗领域的热点，Forrest与研究者MatthewDisney博士成立了Expansion，志在挖掘小分子药物对于RNA介导疾病的巨大治疗潜力。
一般来说，我们在生病时所服用的每一种药物的目的，都是为了改变蛋白质的活性，进而消灭病原体，前赴后继的创新疗法就是为了缩短或强化这一过程，使罕见疑难病症得到解决。年，基因泰克公司开发的全球第一个基因重组药物人胰岛素问世，这标志着基因重组技术的应用正式成为一个产业。20世纪90年代，单克隆抗体登上历史舞台，年该技术给基因研发领域带来了超过30亿美元的销售收入。
但是，随着重组蛋白药物研发的饱和，该行业已疲态尽显，正在这时，靶向RNA的小分子药物研发又成为了下一代创新医疗的焦点。有12年RNA小分子药物领域研发经验的MatthewDisney博士表示，由于RNA总是在摆动，使得研究人员很难清晰地了解它的结构，而结构是找到药物分子的关键。如果科学家成功“驯服”RNA的特性，一大批罕见疑难病症的药物靶点将被发现，这也吸引了十多家生物制药公司对其发起挑战。
Expansion当前主要聚焦的罕见病是强直性肌营养不良症1型（DM1），DM1是成人肌营养不良的最常见原因。该公司的研究团队希望靶向RNA小分子药物，可以从根源上改变此类罕见病的治疗模式，目前针对DM1的小分子药物研究已经逼近了临床试验阶段。
由Disney博士领导的实验室研发了一种名为Inforna的计算程序，它能够利用RNA的遗传密码来预测RNA链的哪个区域能够黏住自身，进而创造出一个潜在的成药结构。另一种技术名为Chem-CLIP，它可以用来梳理小分子在细胞内会结合哪种RNA，如果把最终目标比喻成靶盘的话，Inforna可以提供飞镖，Chem-CLIP则可以评估飞镖距离靶心还有多远。
在这两个工具的辅助下，Expansion目前正在设计和测试化合物，有选择性地结合DM1模型中那些重复的、致病的RNA的片段，找到最终的靶向。