位于加拿大温哥华不列颠哥伦比亚省–SOLVEFSHD是由企业家ChipWilson创立的风险投资慈善组织，近期SOLVEFSHD宣布对加拿大FSHD基金会战略投资万美元用于资助FSHD生物标志物研究项目，提供项目资金对其财务支持，以促进面肩肱型肌营养不良症(FSHD)的生物标志物研究。加拿大FSHD基金会感谢SOLVEFSHD对资助这些研究项目的慷慨支持。
关于FSHD生物标志物资助金已授予以下项目：
FSHD疾病活动的循环生物标志物：骨骼肌外泌体（EnzoRicci教授和GiorgioTasca博士，意大利天主教圣心大学）；
改进FSHD：人工智能分析以验证FSHD的新血清生物标志物和治疗靶点并了解FSHD2：一项为期18个月的前瞻性自然史研究，以了解FSHD2的病理生理学和疾病进展（医院中心SabrinaSacconi博士）；
FSHD中循环生物标志物的研究（美国华医院Yi-WenChen博士）。
这些生物标志物赠款项目被SOLVEFSHD作为优先考虑项目，因为它们提出了影响临床试验结果和加快FSHD治疗开发进程的潜力。生物标志物是血液中循环的分子（蛋白质、microRNA、代谢物），也可以通过MRI或超声波成像的结构特征。识别疾病特异性生物标志物至关重要，因为它们可以确认与FSHD相关的变化，可以可靠地跟踪疾病进展，并且可以早期预测新疗法的效果，从而实现更有效和更短的临床试验。“对于FSHD等进行性肌肉萎缩疾病，由于疾病进展缓慢，将科学发现转化为新的药物治疗存在巨大挑战。目标是确定一种能够早期改变并预测疾病进展的生物标志物，”SOLVEFSHD执行董事EvaChin博士说。“为适当的生物标志物的开发提供资金将有助于通过缩短临床试验的持续时间、潜在地降低开发创新疗法的总体成本以及最终发现治疗FSHD的方法来加速新疗法的开发。”面肩肱型肌营养不良症(FSHD)是一种肌营养不良症，导致人体进行性肌肉萎缩和肌肉无力，使患有FSHD疾病的人在举起物体、自我照料和行走都会受到影响。
加拿大FSHD基金会表示：生物标志物用于预测临床试验的结果。它们是工具包的关键部分。理想情况下，生物标志物应能立即衡量药物的性能。制药公司希望快速测试疗法在疾病上的成功或失败。遗憾的是，目前没有可用于FSHD的“快速”生物标志物。这是制药公司在FSHD中进行临床试验的主要障碍。这些赠款赞助了三个研究项目，这些项目都专注于“血液生物标志物”，可以显著加快FSHD临床试验并降低成本。
关于加拿大SOLVEFSHD
SOLVEFSHD正在资助创新的生物技术和生物制药研发项目，加速面肩肱型肌营养不良症（FSHD）治疗的新疗法。SOLVEFSHD由加拿大企业家和慈善家ChipWilson资助和创建。ChipWilson是运动服装公司LululemonAthleticaInc.的创始人。ChipWilson患有FSHD疾病。他已承诺自筹1亿美元创建SOLVEFSHD并启动资金用于符合该组织使命的项目：加速新疗法的研究和到年找到治疗这种疾病的方法。
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面肩肱型肌营养不良症{FSHD}
面肩肱型肌营养不良症{FSHD}是一种进行性神经肌肉疾病，是一种继杜氏肌营养不良症{DMD/BMD}和强直性肌营养不良症{DM}后的第三大神经肌肉系统疾病，其发病率约为1/20,。据估计，全世界有超过87万人患有FSHD疾病。FSHD为常染色体显性遗传，但大约20%~30%患者为新生突变，没有遗传史。根据分子遗传突变特征可以分为：FSHD1型和FSHD2型。FSHD1型约占95%。肌肉力量的逐渐丧失对患者日常生活和人生产生巨大影响。FSHD患者意味着生活在痛苦、疲劳和社会孤立中。最重要的是，由于疾病的进程无法预测，因此患者的未来变得不确定。约有20％的FSHD患者最终需要使用轮椅。目前，FSHD没有治疗或延缓疾病进展的药物。预览时标签不可点收录于合集#个上一篇下一篇
