初期白癜风治疗方法 http://news.39.net/bjzkhbzy/180326/6126358.html▎药明康德内容团队编辑
本周罕见病领域重点研发药闻，一起来看详细内容。
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先天代谢性疾病
9日，AkceaTherapeutics宣布，反义寡核苷酸疗法volanesorsen已获准在苏格兰医疗系统使用，治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。监管机构将在审核3年使用数据后，对其能否进行常规使用做出最终决定。阅读更多11日，强生（JohnsonJohnson）旗下杨森公司（Janssen）的CD38单抗达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）的一项上市申请在中国被纳入拟优先审评，拟定的适应症为“治疗原发性轻链型淀粉样变患者”。阅读更多12日，辉瑞（Pfizer）公布氯苯唑酸（tafamidis）治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）的3期及扩展研究分析结果，显示与20mg氯苯唑酸葡胺（Vyndaqel，维达全）治疗相比，80mg氯苯唑酸葡胺后转为61mg氯苯唑酸（Vyndamax，维万心）的治疗方案，可在统计学上显著改善ATTR-CM患者的长期生存期。阅读更多
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血液系统疾病
FormaTherapeutics公司11月10日宣布，基于欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）的积极意见，其候选产品FT-获得治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）的孤儿药资格。阅读更多另一项关于镰刀型细胞贫血病的新进展，12日，AgiosPharmaceuticals宣布美国FDA已授予其丙酮酸激酶R（PKR）激活剂mitapivat治疗镰刀型细胞贫血病的孤儿药资格。阅读更多白血病方面，10日，基石药业宣布已向新加坡卫生科学局（HAS）递交ivosidenib的新药上市申请，用于治疗携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/RAML）患者。阅读更多11日，主攻髓细胞免疫检查点（myeloidcheckpoints）的癌症免疫疗法公司Immune-OncTherapeutics宣布，其创新抗体疗法IO-已获得美国FDA的孤儿药资格，适应症为急性髓系白血病。阅读更多同日，美国FDA授予细胞疗法AB-再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗器官血管龛损伤，以预防或降低接受高剂量化疗（HDT）和自体造血干细胞移植（auto-HSCT）的淋巴瘤患者的治疗方案相关严重*性（SRRT）。阅读更多多发性骨髓瘤（MM）领域，12日研发进展频传。正大天晴宣布，泊马度胺（商品名：安跃）已获得中国国家药监局（NMPA）颁发的药品注册批件，获批与地塞米松联用，治疗特定多发性骨髓瘤成年患者。阅读更多杨森公司宣布已向FDA和EMA提交监管申请，寻求批准达雷妥尤单抗皮下制剂联合泊马度胺和地塞米松，用于治疗特定复发性或难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）患者。阅读更多同样在12日，在线发表于《柳叶刀》的3期研究结果显示，Selinexor+硼替佐米+低剂量地塞米松（SVd）方案，与Vd每周两次方案相比，可将R/RMM患者疾病进展或死亡的风险降低30%，并提高总体缓解率和深度缓解率。阅读更多
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其他疾病领域
6日，LigandPharmaceuticals公司宣布，其合作伙伴SedorPharmaceuticals公司疗法Sesquient（注射用磷苯妥英钠）已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于癫痫持续状态（SE）成人和儿童患者的治疗。阅读更多9日，ReataPharmaceuticals公布bardoxolonemethyl（bardoxolone）治疗Alport综合征引起的慢性肾病的3期研究积极数据，显示在第2年治疗结束时，估计肾小球滤过率（eGFR）较基线出现有意义的显著改善。阅读更多同日，AMOPharma公司宣布，美国FDA已授予其在研疗法AMO-02（tideglusib）罕见儿科疾病（RPD）认定，用于先天性强直性肌营养不良的治疗。阅读更多11日，DecipheraPharmaceuticals宣布，3期研究探索性分析结果显示，Qinlock（ripretinib）对携带广谱KIT和PDGFRA基因突变的胃肠道间质瘤（GIST）患者，表现出具有临床意义的活性结果。阅读更多
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